Speld in een hooiberg bijdrage van Niels Bovenschen UMC

De arts heeft een scala aan geneesmiddelen tot zijn beschikking die hij kan gebruiken om mensen met kanker te behandelen en mogelijk te genezen. De prognose van de meeste kankersoorten is de afgelopen decennia sterk verbeterd. Maar hoe komen deze geneesmiddelen eigenlijk tot stand? Hier gaat een lang traject van wetenschappelijk onderzoek aan vooraf. Neem als voorbeeld het vinden van een nieuw eiwit dat specifiek wordt aangemaakt door een bepaald type hersentumor, welke als therapeutisch doel kan worden gebruikt om tumorgroei te remmen en tumorcellen te doden. Het vinden van zo’n therapeutisch target is als zoeken naar een speld in een hooiberg en is dus de heilige graal van elke onderzoeker. Als een target is gevonden dienen er gelijk volgende vragen en problemen aan. Hoe gaan we dit target blokken of juist stimuleren? Werkt het op gekweekte tumorcellen in het lab? Werkt het in mensen? Geeft het nieuwe medicijn bijwerkingen? Etc. Dit kost geld. Veel geld. Gemiddeld is er 1 miljard euro nodig om 1 succesvol medicijn op de markt te brengen. De meeste kosten hiervan worden gedragen door de farmaceutische industrie.

Het basale onderzoek (voordat de industrie het overneemt) wordt in Nederland veelal betaald vanuit stichtingen en de overheid, en kost honderden miljoenen euro’s  per jaar. Om het risico zo laag mogelijk te houden wordt er met name geïnvesteerd in onderzoeken waarvan de uitkomst al redelijk vast ligt. De speld in de hooiberg moet dus al gevonden zijn voordat het betreffende onderzoek überhaupt in aanmerking komt voor financiering. Dit essentiële voorwerk is zonder financiële hulp nauwelijks haalbaar.

Daarom zet stichting Koppie-Au zich in voor de initiële stadia van het onderzoekstraject ter behandeling van hersentumoren bij kinderen. Onderzoekers kunnen met weinig tot geen voorwerk hun plannen kenbaar maken aan onze stichting. Deze plannen worden vervolgens beoordeeld door de wetenschappelijke raad op innovatie, haalbaarheid en relevantie voor de missie van de stichting. Bij voldoende middelen, krijgen de onderzoekers financiële steun van de stichting om het missende voorwerk te genereren. Indien succesvol, kunnen de onderzoekers vervolgens met dat voorwerk aankloppen bij de grote fondsen en de overheid.   

De financiële ondersteuning van stichting Koppie-Au wordt veelal gebruikt om missende reagentia te maken of aan te schaffen, en/of om (risicovolle, ‘high-risk/high-gain’) experimenten te doen om het voorwerk rond te krijgen en sterker te maken. De onderzoeksinstellingen leveren hiervoor meestal uit eigen middelen de benodigde personele bezetting op de laboratoria. Deze hulp van de stichting Koppie-Au is heel erg belangrijk om nieuwe sneeuwballen te laten rollen die er anders nooit zouden zijn geweest. Dit vergroot de kans op het vinden van die ene speld in de hooiberg die uiteindelijk zal leiden tot een effectievere behandeling van kinderen met een hersentumor.

Recent hebben wij 5000 euro gekregen van de stichting Koppie-Au. Dit geld is gebruikt om essentiële reagentia te kopen waarmee we het voorgestelde onderzoek kunnen uitvoeren. Omdat deze financiële bijdrage niet voldoende is om voor de langere termijn personeel van te kunnen betalen, zijn er binnen mijn groep mensen actief op vrijwillige basis die het grootste deel van het werk uitvoeren. Zo hebben we momenteel een 4e jaars student biomedische wetenschappen die bijna elke vrijdag aan dit project komt werken. Onder begeleiding van een senior laboratoriumanalist doet deze student de benodigde experimenten en werkt de experimenten uit. De resultaten worden met mij besproken en geïnterpreteerd. Momenteel zijn we de resultaten aan het opschrijven in een wetenschappelijke artikel dat zal worden gepubliceerd in een internationaal wetenschappelijk tijdschrift.